Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP : la recherche de pointe en ORL pédiatrique

Pr Vincent Couloigner
Chef du service d’ORL pédiatrique, Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP. Secrétaire Général de la Société Européenne d’ORL pédiatrique.
 

Pr Natalie Loundon
Médecin ORL et chercheuse au service d'ORL et chirurgie cervico-faciale pédiatrique, Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP.

Recherche et innovation au service des patients

Si la recherche clinique a toujours existé au sein du service, celle-ci s’est structurée en 2020 autour du Centre de Recherche en Audiologie (CReA) grâce à l’appui de la Fondation pour l’Audition. Dirigée par le Pr Natalie Loundon et le Dr Isabelle Rouillon, cette plateforme permet notamment de faire des explorations audio- vestibulaires spécifiques en réponse aux demandes d’autres chercheurs. Elle apporte également au service ORL la possibilité, dans le cadre de programmes hospitaliers de recherche clinique (PHRC), d’explorer ses propres sujets d’intérêts. Ainsi, en mars 2026, a été lancée une étude « surdité unilatérale et implant cochléaire », pour laquelle il n’y a pas d’indication thérapeutique à l’heure actuelle. 

Le service d’ORL pédiatrique de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP est aussi partie prenante de l’IHU Reconnect, un institut lancé en 2024, pôle d'excellence des troubles de l'audition et de la parole et qui s’intéresse à l’ensemble du développement neuro-auditif. Intégré à ce projet ambitieux, le service y apporte son expertise en audiologie, implant cochléaire et prise en charge des surdités et malformations ORL rares. Il y collabore avec des laboratoires de l’INSERM et de l’Institut IMAGINE, centre international de recherche et d’expertise génétique, pour développer des thérapies géniques et cellulaires, ainsi que des dispositifs médicaux innovants comme des implants cochléaires de nouvelle génération ou des outils d’évaluation auditive plus précis et adaptés aux nourrissons. Enfin, le service est un acteur clé dans la formation et la diffusion des bonnes pratiques, en organisant des séminaires, des ateliers et des programmes éducatifs à destination des professionnels de santé, des patients et des familles.
 

Des verrous scientifiques en ligne de mire

Parmi les grandes avancées attendues en ORL, le Pr Loundon en isole deux majeures : la thérapie génique et les traitements innovants pour l’oreille interne. Cet axe majeur concerne le développement de médicaments ciblant la protection de l’oreille interne - surdités brutales, toxicité médicamenteuse, traumatismes sonores - et l’étude des troubles neuro-auditifs - acouphènes, hyperacousie, retards de langage -. Plusieurs chercheurs de l’hôpital sont impliqués dans ces travaux dont le Pr François Simon, spécialistes des troubles de l’équilibre, qui travaille en partenariat avec l’unité CNRS de Mathieu Beranek. 
Côté thérapie génique, l’enjeu est d’identifier les meilleurs candidats en termes de pathologies et de cibler des maladies touchant un nombre suffisant de patients pour justifier les investissements. Un travail qui est notamment le fait du Pr Sandrine Marlin, qui dirige le centre de référence des surdités génétiques de l’hôpital.

En parallèle, un défi à relever réside dans l’amélioration des voies d’administration des médicaments. Aujourd’hui, les voies générales (intraveineuse/orale) sont peu efficaces pour atteindre une concentration satisfaisante de la molécule thérapeutique dans l’oreille interne. Les chercheurs travaillent sur des méthodes locales plus précises, afin de pallier ces problèmes d’efficacité, mais aussi de tolérance et d’effets secondaires.

Implant cochléaire.
 

Le CMV, combat emblématique du service

Qui dit thérapie génique dit intervention précoce, et donc diagnostic génétique précoce. Le service de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP porte une attention particulière aux surdités. Or leur dépistage auditif néonatal actuel, en maternité, présente des limites qui pourraient être surmontées grâce à une approche anténatale, basée sur des marqueurs circulants dans le sang de la mère.

A ce titre la prise en charge du cytomégalovirus (CMV), 1ʳᵉ cause infectieuse de surdité non génétique chez l’enfant, est exemplaire. Grâce aux efforts de sensibilisation et de lobbying des ORL, un programme de dépistage systématique du CMV a été validé en 2025 pour une durée de trois ans. Porté par l'équipe experte du Dr Marianne Leruez, virologue à l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, ce programme cible particulièrement le premier trimestre de grossesse, période critique pour le fœtus (risques neurologiques et auditifs). Si des anomalies du développement du système nerveux sont détectées, un traitement maternel peut être proposé ou, pour les atteintes les plus graves du système nerveux ou auditif du fœtus, une interruption thérapeutique de grossesse. Le Pr Couloigner explique avec passion l’importance de ce programme : « Le CMV est une maladie extrêmement fréquente. Si on fait de la prévention et du dépistage précoce, on peut éviter des catastrophes. »

Cette approche illustre la philosophie du service : anticiper pour une médecine proactive, combinant prévention, innovation et prise en charge globale.
Propos recueillis par Aline Aurias.

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